Sperimentazioni Cliniche sull’uomo: struttura e progettazione di uno studio clinico e applicazione del Nuovo Regolamento EU CTR 536/2014 in ambito farmaceutico. = Human Clinical Trials: structure and design of a clinical study and application of the New Regulation EU CTR 536/2014 in the pharmaceutical field.

La ricerca scientifica si è sempre posta l’obiettivo di scoprire nuove medicine più efficaci e sicure, consentendo il passaggio da antiche miscele a farmaci all’avanguardia, in grado di fornire cure innovative. Questo lungo percorso ha, quindi, permesso l’eliminazione di gravi malattie e l’aumento della qualità e della durata della vita dell’uomo. Il legislatore ha sempre cercato di tutelare la salute dei cittadini, disponendo l’adozione di un complesso sistema di leggi e linee guida tecnico–scientifiche diventate la base della scienza regolatoria, cioè quella scienza che si occupa delle valutazioni di qualità, sicurezza ed efficacia di un medicinale prima che esso venga registrato presso le autorità competenti e immesso sul mercato. La procedura interessa l’intero ciclo di vita di un farmaco ed è disciplinata da norme e autorizzazioni emanate dalle Autorità Competenti nazionali degli stati in cui vengono svolte le sperimentazioni cliniche. Per quanto riguarda l’Italia, il Ministero della Salute emette l’autorizzazione per la sperimentazione sugli animali, mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la rilascia per quella sull’uomo. Il processo che porta alla produzione di un nuovo farmaco è molto lungo e richiede un’elevata disponibilità di risorse. In media, infatti, sono tra 5.000 e 10.000 le sostanze sottoposte a screening per scoprire una nuova molecola utile. Ci vogliono all’incirca tra i 10 e i 15 anni per il suo sviluppo e i costi possono superare il miliardo di dollari. Ogni preparato farmaceutico, infatti, prima di ottenere l’autorizzazione alla vendita, viene sottoposto ad una lunga serie di studi, svolti prima in laboratorio (in vitro) e successivamente in vivo, su animali (sperimentazione preclinica) e poi sull’uomo (sperimentazioni cliniche di fase I, II, III) in modo da accertarne sicurezza ed efficacia. Dato che le sperimentazioni sono svolte su un campione limitato di persone rispetto alla totalità della popolazione, dopo il loro ingresso sul mercato, i farmaci vengono testati con ulteriori studi, detti di fase IV o post marketing, per escludere la presenza di possibili cambiamenti nella loro efficacia o sicurezza. Fino ad ora, gli studi clinici rappresentano l'unico metodo rigoroso per stabilire se un trattamento si possa considerare effettivamente efficace, se è da preferire ad un altro e quali possano essere i suoi eventuali effetti collaterali. Per mantenere questo rigore, il progetto e gli obiettivi di uno studio sono descritti in un documento formale chiamato Protocollo di studio clinico. Esso individua le varie figure coinvolte nella sperimentazione, cioè lo sponsor, il ricercatore principale e i soggetti arruolati, e stabilisce ogni dettaglio riguardante la conduzione dello studio. A partire dal 31 gennaio 2022, il sistema di valutazione delle sperimentazioni cliniche in Europa è stato coinvolto in un cambiamento radicale, grazie alla piena applicazione del nuovo Regolamento Europeo EU CTR 536/2014 sulle sperimentazioni cliniche dei farmaci per uso umano. Il regolamento, infatti, apre un nuovo capitolo per la conduzione delle sperimentazioni cliniche in Europa e per la loro revisione da parte dei Comitati Etici. Esso punta a creare un ambiente vantaggioso per lo svolgimento delle sperimentazioni, grazie all’armonizzazione dei processi e delle regole di supervisione e valutazione, in modo da garantire standard elevati per la sicurezza dei soggetti e trasparenza delle informazioni.